ХімТехДопомога

Допомога в питаннях, пов'язаних з хімічною промисловістю починаючи від важкого машинобудування і закінчуючи поліграфією та друком

Типи генної терапії

Генна терапія – це лікування  спадкових, онкологічних, певних інфекційних та інших захворювань  шляхом введення генів у клітини пацієнтів з метою спрямованого виправлення генних дефектів або надання клітинам нових функцій.  Причинами захворювань, лікування яких ставить на меті генна терапія, є мутації у  зародкових або соматичних клітинах, які викликаються як фізичними, хімічними, так і біологічними факторами. genna_terapiyaОстанні (віруси або інші інфекційні агенти) спричиняють проникнення  в геном людини і тварин  стороннього генетичного матеріалу. Як зазначає А. И. Божков (2008) етапи  генної терапії   включають  ідентифікацію геному пацієнта, усунення молекулярних порушень  в його геномі для запобігання прояву патологій, в ряді випадків новостворення нової    генетичної інформації, яка забезпечує  необхідні властивості фенотипу.

Генна терапія  ex vivo (поза організмом)  передбачає введення гена або генів в ізольовані клітини хворого, їх  генетичну трансформацію,  розмноження трансформованих клітин  шляхом культивування in vitro, введення трансформованих клітин в організм хворого  за допомогою методів трансфузії, інфузії або ін’єкції.

Генна терапія  in vivo (в організмі)  - це введення гена або генів безпосередньо в орган або тканину хворого з метою усунення генетичного порушення. Генна терапія з використанням стовбурових клітин – це введення гена або генів у запліднену яйцеклітину або клітини ембріону на ранніх стадіях розвитку, щоб сторонній ген опинився у всіх клітинах  організму, що розвивається, в тому числі і статевих.

Генна терапія з використанням антисенсових послідовностей – це лікування in vivo  генетичних захворювань шляхом блокування  синтезу генетично зміненого білка шляхом включення в геном нуклеотидних послідовностей, комплементарних специфічній мРНК.

Як вектори у генній терапії людини найчастіше використовуються  похідні ретровірусів, у яких делетовані гени, необхідні для реплікації. Як мішені для введення сторонніх генів найчастіше використовують стовбурові клітини кісткового мозку,  периферичні лімфоцити, гепатоцити, фібробласти,  епітелій легенів та інші клітини.

Першим, класичним тепер, прикладом генної терапії    моногенного спадкового захворювання  людини стало лікування рідкісної хвороби -  спадкового імунодефіциту, обумовленого мутацією в гені  аденозиндезамінази (ADA). Недостатність ADA є захворюванням кісткового мозку,   при лікуванні якого застосовують  трансплантацію його   клітин.  В 1990 році у США   дівчинці  з цим захворюванням  були пересаджені її власні  Т-лімфоцити, попередньо трансформовані ex vivo  вірусом, що ніс немутантний ген ADA. В результаті лікування стан пацієнтки значно покращився, вона змогла вести нормальний  спосіб життя і не боятися випадкових інфекцій.

Для таких моногенних захворювань людини як  родинна гіперхолестеринемія, гемофілія В,  муковісцедоз та деякі  інші у США існують  офіційно дозволені протоколи та розпочаті клінічні випробування.  Для багатьох інших  захворювань клінічні протоколи лікування із застосуванням  генної терапії  знаходяться в стадії затвердження.  Загалом у людини відомо  близько 5000 спадкових захворювань, 2000 з яких призводять до тяжкої форми інвалідності. Вже клоновано  більше 3000 генів людини, що потенційно дозволяє використовувати їх у генній терапії.

Іншим  напрямком генної терапії є  лікування онкозахворювань у людини. Цей підхід також  оснований на трансформації соматичних клітин. Хворим вводять власні лімфоцити, до геному яких включено ген, який забезпечує синтез фактору  некрозу пухлини.  Проводяться дослідження з вбудовування  гену інтерлейкіну-2 в геном лімфоцитів людини.

 

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

ХімТехДопомога © 2015 Сайт присвячений хімічній промисловості, починаючи від важкого машинобудування і закінчуючи поліграфією та друком. Детальні огляди можливостей промислових досягнень. На сайті згадуються такі теми як: протикорозійний захист, методи другу видавничої продукції, технології виробництва термопластів, додрукарська підготовка видання та багато іншого.